OVID: esperanza para enfermedades huérfanas
Se estima que 400 millones de personas en el mundo padecen una enfermedad rara, pero 95% de estos padecimientos aún no tienen una terapia aprobada. La farmacéutica Ovid Therapeutics ofrece una luz a quien padece este tipo de enfermedades.
Por: Ulises Navarro
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Jason Tardio
Chief Commercial Officer
de Ovid Therapeutics
¿Qué es una enfermedad huérfana?
La definición más general de “enfermedad huérfana” o “rara” es: aquella que afecta a un porcentaje pequeño de la población, aunque el concepto puede variar por país. Por ejemplo, en Estados Unidos es cualquier enfermedad o condición que afecte a menos de 200,000 personas. En Europa y muchas otras partes del mundo, incluyendo México, una enfermedad rara no se define por el número específico de individuos afectados, sino por la proporción de casos en la población. En el caso de nuestro país, se trata de cualquier condición que ocurre en menos de cinco por personas por 10,000 habitantes.
Independientemente de la definición, una cosa es clara: colectivamente, las enfermedades raras no son tan raras. A pesar de su baja frecuencia, se estima que hay entre 6,000 y 8,000 enfermedades huérfanas en el mundo, que afectan aproximadamente a 400 millones de personas; es decir, son bastante comunes. Jason Tardio, Chief Commercial Officer (CCO) de Ovid Therapeutics, nos platica sobre las terapias que la farmacéutica está desarrollando en este campo.
AN | Jason, ¿cuántos años lleva el descubrimiento de un nuevo fármaco?
Para que una medicina experimental complete su proceso se necesitan entre 10 y 12 años, desde el descubrimiento original en un laboratorio hasta el término del proceso clínico de desarrollo, su aprobación y regulación para el uso público. La mayoría de las medicinas experimentales descubiertas en un laboratorio nunca llegan al mercado. Las estadísticas más recientes indican que más de 90% de las drogas experimentales que entran a ensayo clínico en humanos nunca son aprobadas.
AN | ¿Cuál es el costo de desarrollo promedio?
El costo de desarrollar un nuevo fármaco es más alto dependiendo del recurso que se use. De acuerdo con Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), grupo que representa a las compañías farmacéuticas en Estados Unidos, el costo promedio para investigar y desarrollar una medicina exitosa se estima en 2,600 millones de dólares (mdd). Tal vez no parezca una cifra tan alta, pero un análisis publicado este año en el Journal of the American Medical Association informó que las compañías biofarmacéuticas gastaron alrededor de 1,000 mdd en lanzar al mercado cada uno de sus nuevos medicamentos entre 2009 y 2018. Ambas cifras incluyen las drogas que no fueron exitosas.
Como mencioné, de los miles de compuestos analizados y evaluados tempranamente en el proceso de investigación y desarrollo, solo un pequeño porcentaje recibirá la aprobación de las autoridades reguladoras.
El fármaco experimental OV101 (gaboxadol) podría ser una esperanza para los 8,000 mexicanos que padecen el Síndrome de Angelman, enfermedad que afecta el desarrollo neurológico.
AN | ¿Qué motiva a Ovid Therapeutics a buscar nuevas medicinas?
Ovid Therapeutics se creó para desarrollar tratamientos para las personas que viven con enfermedades neurológicas raras y que no tienen terapias aprobadas. Desafortunadamente, 95% de todas las enfermedades huérfanas no tienen terapias aprobadas, por lo que existe una necesidad insatisfecha de brindar esperanza a las personas que viven con esto padecimientos y sus familias.
El fármaco experimental más avanzado de Ovid, el OV101 (gaboxadol), se está estudiando para tratar una enfermedad rara del neurodesarrollo llamada Síndrome de Angelman. Este padecimiento afecta a entre uno y 15,000 individuos a nivel mundial y se estima que hay 8,000 familias mexicanas afectadas por este mal.
Las personas con este padecimiento experimentan retrasos en el desarrollo, discapacidad intelectual, graves dificultades para hablar, problemas de movimiento y equilibrio, convulsiones, trastornos del sueño y ansiedad. Desafortunadamente, no existen tratamientos aprobados para este síndrome, pero confiamos en que esto cambiará pronto.
Hoy Ovid está corriendo la fase 3 del estudio para el Síndrome de Angelman, llamado ensayo Neptuno, del que esperamos resultados para el cuarto trimestre de este año. Si los datos son positivos, trabajaremos con las autoridades regulatorias de todo el mundo para llevar el tratamiento a los pacientes lo más rápido posible.
AN | ¿En qué consiste el acuerdo entre Ovid Therapeutics y la farmacéutica Angelini Pharma?
Anunciamos un acuerdo con Angelini Pharma para el desarrollo, fabricación y comercialización de OV101 (gaboxadol) en apoyo al tratamiento potencial del síndrome de Angelman en la Unión Europea y otros países en el Espacio Económico Europeo, y también en Suiza, Turquía, el Reino Unido y Rusia.
Como Ovid Therapeutics es una farmacéutica pequeña, no tenemos infraestructura para distribuir nuestros medicamentos potenciales en todas las geografías mencionadas. El principal de esta colaboración es apoyarnos del expertise local de Angelini Pharma para ayudarnos navegar en el panorama regulatorio y comercial con OV101 (gabaxadol). Estamos considerando acuerdos similares en lugares fuera de Estados Unidos, incluyendo América Latina, con los mismos objetivos.
En el mundo hay entre 6,000 y 8,000 enfermedades raras, que afectan aproximadamente a 400 millones de personas.
AN | ¿Existen otros medicamentos para enfermedades huérfanas en las que estén trabajando?
Tenemos una amplia gama de medicamentos potenciales first-in-class para una variedad de afecciones neurológicas raras. Ya he hablado, por ejemplo, de OV101 (gaxabadol) en desarrollo clínico para el tratamiento del Síndrome de Angelman. Ahora estamos estudiando el OV101 (gaxabadol) para tratar otras enfermedades raras del neurodesarrollo, como el Síndrome del Cromosoma X Frágil, y ya hemos reportado resultados positivos de estos ensayos. Ovid también está desarrollando OV935 (soticlestat), en colaboración con Takeda Pharmaceutical Company Limited, para el tratamiento de encefalopatías epilépticas, incluyendo el Síndrome de Lennox-Gastaut, Síndrome de Dravet, Deficiencia CDKL5 y Síndrome Dup15q. Esperamos reportar información de la fase 2 en dos de estos estudios para el cierre del tercer trimestre de este año.
AN | Hablando de la pandemia que hoy afecta a todo el mundo, ¿para cuándo consideras que existirá una vacuna?
La pandemia está matando, esparciendo el sufrimiento humano y cambiando la vida de las personas. No solo lidiamos con una crisis sanitaria, sino también humana, económica y social. Esta pandemia está atacando el núcleo de todos los países y sus sociedades.
La pandemia también está afectando directamente a la industria farmacéutica: desde retrasos en ensayos clínicos y cambio en la demanda de productos, hasta revisiones regulatorias, cambio en los procesos de investigación y desarrollo e interrupción en la cadena de suministro.
Nuestro CEO, el doctor Jeremy M. Levin, recientemente editó un libro titulado Biotecnología en tiempos de COVID-19: comentarios desde la primera línea (Biotechnology in the Time of COVID-19: Commentaries from the Front Line”), que destaca los puntos de vista de 45 líderes de opinión de la industria acerca de cómo las farmacéuticas se ha enfrentado al desafío de combatir el virus SARS-CoV-2.
Investigadores de todo el mundo están desarrollando más de 165 vacunas y 31 de ellas ya están en ensayos en humanos. Las vacunas que normalmente requieren años de investigación y pruebas antes de llegar a la clínica están avanzando rápidamente. No sabemos exactamente cuándo estará disponible una vacuna, pero la esperanza está puesta en que habrá una segura y efectiva en algún momento de 2021. AN